脊髓損傷干細(xì)胞療法I期臨床結(jié)果喜人：自體間充質(zhì)干細(xì)胞鞘內(nèi)移植可治療創(chuàng)傷性脊髓損傷！
近期，明尼蘇達(dá)州羅徹斯特市--梅奧診所的一項研究表明，患者自體脂肪干細(xì)胞治療脊髓損傷是安全的，有潛力改善創(chuàng)傷性脊髓損傷后的感覺和運(yùn)動。這項研究結(jié)果于今年4月初發(fā)表在自然子刊Nature Communications 雜志上，10名患者中有7名肌肉運(yùn)動群的力量增強(qiáng)，對針刺和輕觸的感覺增強(qiáng)。干細(xì)胞治療使克里斯·巴爾病人從頸部以下癱瘓的狀態(tài)轉(zhuǎn)變到可以自己站立和行走。這項試驗向我們表明，干細(xì)胞在治療脊髓損傷方面是安全的，并且有潛在的益處。
在對10名成年人進(jìn)行的研究中，研究小組注意到，根據(jù)美國脊柱損傷協(xié)會（ASIA）損傷量表，7名參與者的病情有所改善。這些改善包括針刺和輕觸測試時感覺增強(qiáng)、肌肉運(yùn)動群的力量增強(qiáng)以及有助于排便功能的肛門自主收縮功能恢復(fù)。該量表分為五個等級，從完全喪失功能到功能正常不等。七名病情有所改善的參與者在ASIA量表上都至少上升了一級。研究中有三名患者沒有反應(yīng)，這意味著他們的病情沒有改善，但也沒有惡化。 梅奧診所在《Nature Communications》發(fā)表文章，介紹了這項“自體培養(yǎng)擴(kuò)增的脂肪組織來源間充質(zhì)干細(xì)胞(AD-MSC)鞘內(nèi)移植治療創(chuàng)傷性脊髓損傷(SCI)”的結(jié)果——所有10例患者入組并隨訪96周。結(jié)果證明了自體AD-MSCs采集和鞘內(nèi)給藥在脊髓損傷中的安全性。在研究期間，無嚴(yán)重不良事件報告，根據(jù)美國脊髓損傷協(xié)會(ASIA)損傷量表，7例患者出現(xiàn)運(yùn)動和/或感覺改善。改善包括針刺和輕觸測試時感覺增強(qiáng)，肌肉運(yùn)動群力量增強(qiáng)，肛門主動收縮恢復(fù)——這有助于排便功能。該量表的五個級別覆蓋從完全喪失功能到正常功能。七名成績有所改善的參與者在量表上都至少提升了一級。研究中的三名患者沒有反應(yīng)——沒有改善，也沒有惡化。干細(xì)胞治療后無嚴(yán)重不良事件報告。最常見的副作用是頭痛和肌肉骨骼疼痛，通過非處方治療可以解決。 "這項研究記錄了干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)的安全性和潛在益處，"梅奧診所神經(jīng)外科醫(yī)生、研究第一作者穆罕默德-拜登（Mohamad Bydon）醫(yī)學(xué)博士說。"脊髓損傷是一種復(fù)雜的疾病。未來的研究可能會顯示，干細(xì)胞與其他療法相結(jié)合，能否成為新治療模式的一部分，改善患者的預(yù)后。 干細(xì)胞治療后未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。最常見的副作用是頭痛和肌肉骨骼疼痛，通過非處方治療即可緩解。除了評估安全性，這項1期臨床試驗的次要結(jié)果是評估運(yùn)動和感覺功能的變化。作者指出，鑒于1期臨床試驗的局限性，在解釋運(yùn)動和感覺結(jié)果時應(yīng)謹(jǐn)慎。目前正在更多的參與者中進(jìn)行研究，以進(jìn)一步評估風(fēng)險和益處。 該報告重點介紹了第一位運(yùn)動和感覺功能明顯改善的研究參與者的經(jīng)歷。 克里斯·巴爾是梅奧診所的第一個病人。七年前，他在一次沖浪事故中頸部以下癱瘓，現(xiàn)在他可以自己站立和行走了，這在一定程度上要歸功于這項具有突破性的干細(xì)胞治療。 克里斯·巴爾在接受干細(xì)胞治療時，首先采集了他脂肪中間充質(zhì)干細(xì)胞，并實驗室中將干細(xì)胞擴(kuò)增到1億個細(xì)胞的劑量，然后將這些細(xì)胞通過腰椎穿刺注入蛛網(wǎng)膜下腔。經(jīng)過五年多的治療，巴爾表示這種療法讓他獲得更多的獨立性，可以更快的行走了。 在這項多學(xué)科臨床試驗中，參與者的脊髓因機(jī)動車事故、跌倒和其他原因而受傷。其中六人頸部受傷，四人背部受傷。參與者的年齡從18歲到65歲不等。 從腹部或大腿1至2英寸的切口處抽取少量脂肪，收集參與者的干細(xì)胞。四周后，細(xì)胞在實驗室中擴(kuò)增到1億個，然后注射到患者腰部的腰椎中。在兩年時間里，梅奧診所對每位研究參與者進(jìn)行了10次評估。 研究的主要結(jié)果是安全性，即不良事件的性質(zhì)和頻率。次要結(jié)果包括感覺和運(yùn)動評分、影像學(xué)、腦脊液標(biāo)志物和體感覺誘發(fā)電位的變化。該方案的構(gòu)建和給藥對所有患者都是成功的。最常見的不良事件報告是頭痛和肌肉骨骼疼痛，8例患者有反應(yīng)。未見嚴(yán)重不良反應(yīng)。在最后的隨訪中，7例患者的AIS等級較注射時有所改善?？傊撗芯窟_(dá)到了主要終點，表明AD-MSC的采集和給藥在創(chuàng)傷性脊髓損傷患者中具有良好的耐受性。
