藥谷專(zhuān)訪(fǎng) | 艾洛特研究院：建設(shè)高水平新型研發(fā)機(jī)構(gòu)
中國(guó)藥科大學(xué)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究生導(dǎo)師，南京大學(xué)MBA研究生導(dǎo)師，美國(guó)北卡羅萊納州立大學(xué)訪(fǎng)問(wèn)學(xué)者。南京大學(xué)工商管理碩士，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)博士，師從北京大學(xué)國(guó)家發(fā)展研究院劉國(guó)恩教授。
江寧藥谷：作為艾洛特醫(yī)藥研究院常務(wù)副院長(zhǎng)，可以講講您是怎樣與艾洛特結(jié)緣的嗎？
劉永軍博士：作為艾洛特創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)的一員，我是早一批參與籌建艾洛特研究院的，自艾洛特誕生之日起，我便一直參與其中見(jiàn)證它的成長(zhǎng)。早在艾洛特創(chuàng)立前，我們創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)的成員便已相識(shí)多年，我們與美籍華人楊美家教授、中國(guó)藥科大學(xué)尹鴻萍教授就新藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域一直保持長(zhǎng)久的合作關(guān)系。經(jīng)過(guò)多年的積累，團(tuán)隊(duì)在基因編輯細(xì)胞藥物和長(zhǎng)效蛋白藥物開(kāi)發(fā)方面具備了良好的研究和轉(zhuǎn)化基礎(chǔ)，由于缺乏合適的發(fā)展場(chǎng)地和配套的科技支持政策，我們的開(kāi)發(fā)受到了很大的影響。
2018年上半年，在聯(lián)合創(chuàng)始人尹鴻萍教授的建議下，艾洛特核心團(tuán)隊(duì)成員四人與高新區(qū)管委會(huì)的幾位領(lǐng)導(dǎo)進(jìn)行了深入的探討。江寧高新區(qū)和藥谷良好的政策環(huán)境、務(wù)實(shí)的支持措施和豐富的配套資源深深地吸引著我們，團(tuán)隊(duì)當(dāng)即決定在江寧藥谷設(shè)立新型研發(fā)機(jī)構(gòu)。2018年8月，江蘇艾洛特醫(yī)藥研究院正式注冊(cè)成立，我作為艾洛特醫(yī)藥研究院常務(wù)副院長(zhǎng)，負(fù)責(zé)公司核名、注冊(cè)、企業(yè)孵化、新研備案等一系列過(guò)程。至此，艾洛特步入正軌，正式入局新藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域。
江寧藥谷：可以介紹下貴公司的研發(fā)管線(xiàn)及在該領(lǐng)域所取得的成就嗎？
劉永軍博士：經(jīng)過(guò)多年布局，艾洛特形成了以中科院院士徐紅星教授、美籍華人楊美家教授、中國(guó)藥科大學(xué)尹鴻萍教授等國(guó)內(nèi)外著名科學(xué)家為核心的技術(shù)團(tuán)隊(duì)，以我和張軍華教授為核心的運(yùn)營(yíng)管理團(tuán)隊(duì)。依靠這兩支強(qiáng)大的技術(shù)管理團(tuán)隊(duì)的支撐，艾洛特構(gòu)建了基因編輯細(xì)胞治療藥物和長(zhǎng)效融合蛋白藥物兩大管線(xiàn)，目前這兩條管線(xiàn)均已獲得平臺(tái)型PCT。
比較典型的是我們的第一類(lèi)產(chǎn)品管線(xiàn)——細(xì)胞治療，這條管線(xiàn)主要是對(duì)免疫細(xì)胞進(jìn)行基因改造，將改造后的細(xì)胞擴(kuò)增到體內(nèi)，讓免疫細(xì)胞起到殺滅腫瘤的作用。目前來(lái)說(shuō)，這條管線(xiàn)是當(dāng)下熱門(mén)方向，也是南京市重點(diǎn)研發(fā)領(lǐng)域之一，許多大公司都在布局該條管線(xiàn)，像江寧有傳奇生物，江北有馴鹿醫(yī)療，他們都是細(xì)胞治療領(lǐng)域的佼佼者。不過(guò)艾洛特主要做的是實(shí)體瘤，針對(duì)結(jié)腸癌、肝癌、肺癌方向，在研發(fā)上具備差異化競(jìng)爭(zhēng)力。在該管線(xiàn)上，我們已布局兩個(gè)靶點(diǎn)，分別針對(duì)腫瘤代謝物M和E靶點(diǎn)，并在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)和研究者發(fā)起臨床驗(yàn)證上觀(guān)察到了非?？捎^(guān)的腫瘤抑制和殺滅效果，后續(xù)我們將按照醫(yī)藥行業(yè)的標(biāo)準(zhǔn)，申請(qǐng)臨床試驗(yàn)。
第二條管線(xiàn)——長(zhǎng)效融合蛋白，是艾洛特自主開(kāi)發(fā)的項(xiàng)目，已具有全球，該的蛋白平臺(tái)可在現(xiàn)有短效蛋白藥物基礎(chǔ)上，構(gòu)建一個(gè)具備自主的新結(jié)構(gòu)。目前該管線(xiàn)的候選藥物已完成動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，正在申請(qǐng)臨床批件。其中針對(duì)心梗的藥物M164，已與北京一家擬上市公司建立初步合作關(guān)系，由雙方共同開(kāi)發(fā)。
江寧藥谷：細(xì)胞治療技術(shù)是一種新興領(lǐng)域，您認(rèn)為艾洛特在此領(lǐng)域的發(fā)展前景如何？
劉永軍博士：在美國(guó)FDA批準(zhǔn)CAR-T上市后，細(xì)胞治療技術(shù)逐漸被人們認(rèn)識(shí)，隨著中國(guó)企業(yè)開(kāi)發(fā)全新靶點(diǎn)，該領(lǐng)域迎來(lái)了投資和研發(fā)熱潮。今年國(guó)內(nèi)兩款針對(duì)B細(xì)胞淋巴瘤的CAR-T產(chǎn)品已獲批上市，受到民眾追捧，但CAR-T仍存在很多不足，除了價(jià)格高昂、副作用大，還有適應(yīng)癥過(guò)窄（只針對(duì)血液腫瘤）等。
艾洛特醫(yī)藥研究院首席科學(xué)家楊美家教授早在2013年便開(kāi)始研究CAR-T，2015年對(duì)CD19靶點(diǎn)完成開(kāi)發(fā)，但鑒于適應(yīng)癥的不足和未來(lái)市場(chǎng)的競(jìng)爭(zhēng)壓力，該品種未能繼續(xù)推進(jìn)。同年，研發(fā)團(tuán)隊(duì)開(kāi)始轉(zhuǎn)向?qū)嶓w瘤創(chuàng)新靶點(diǎn)的研究，經(jīng)過(guò)6年的持續(xù)研發(fā)，艾洛特已完成兩個(gè)全新靶點(diǎn)的開(kāi)發(fā)。其中針對(duì)腫瘤代謝物靶點(diǎn)M，艾洛特進(jìn)行了10例結(jié)腸癌肝轉(zhuǎn)移患者的臨床研究，綜合評(píng)估該靶點(diǎn)安全性良好，療效確切，即將進(jìn)行臨床批件申請(qǐng)準(zhǔn)備。針對(duì)腫瘤間質(zhì)蛋白靶點(diǎn)E，完成了細(xì)胞和動(dòng)物水平的藥效學(xué)和藥動(dòng)學(xué)研究，展示了優(yōu)異的腫瘤殺傷效果，正與多家醫(yī)院洽談合作，準(zhǔn)備進(jìn)入針對(duì)肺癌、胰腺癌和膽囊癌的研究者發(fā)起臨床試驗(yàn)階段。
江寧藥谷：一路走來(lái)，艾洛特在技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化等方面遇到過(guò)哪些瓶頸或困難，又是如何解決，并不斷發(fā)展壯大的？
劉永軍博士：一家企業(yè)從建立到發(fā)展再到壯大是非常不易的，特別是在國(guó)際創(chuàng)新生物藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域更是困難重重。三年多來(lái)，艾洛特醫(yī)藥研究院感受頗深，我們遇到的困難主要來(lái)源于以下幾個(gè)方面：一是國(guó)內(nèi)配套不足、原材料短缺問(wèn)題，在生物藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域，主要的試劑需要依靠進(jìn)口，因?yàn)橐咔榕c貿(mào)易戰(zhàn)的雙重因素，加大了供貨周期的不確定性，使得我們的原材料供應(yīng)出現(xiàn)短缺，嚴(yán)重影響實(shí)驗(yàn)安排；二是國(guó)際交往不便問(wèn)題，艾洛特研究院在美國(guó)波士頓的研發(fā)實(shí)驗(yàn)室的人員流動(dòng)困難，研究成果難于交流探討，國(guó)際人才交流遇阻；三是資金問(wèn)題，新藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域資金投入大，當(dāng)前資金難以維持新藥開(kāi)發(fā)進(jìn)度，后續(xù)需要更多資本支持。
在江寧高新區(qū)管委會(huì)和各級(jí)政府部門(mén)關(guān)心與支持下，艾洛特首席科學(xué)家楊教授第一批獲得回國(guó)工作簽證，指導(dǎo)開(kāi)展研究院的關(guān)鍵實(shí)驗(yàn)，大大推動(dòng)了關(guān)鍵技術(shù)的轉(zhuǎn)化速度。在進(jìn)口試劑耗材方面，研究院通過(guò)增加備用量，解決供貨周期不確定的問(wèn)題，目前艾洛特正尋求進(jìn)口替代品。資金上，江寧高新區(qū)給予了很多政策支持，緩解了企業(yè)部分壓力，艾洛特也在積極對(duì)接資本尋求融資，為公司穩(wěn)步發(fā)展做鋪墊。
江寧藥谷：作為南京市38家重點(diǎn)建設(shè)高水平新型研發(fā)機(jī)構(gòu)，面對(duì)行業(yè)內(nèi)越來(lái)越激烈的競(jìng)爭(zhēng)，談?wù)劙逄睾诵母?jìng)爭(zhēng)力是什么？如何做到脫穎而出？
劉永軍博士：3年的時(shí)間，艾洛特研究院能夠取得當(dāng)前的成果實(shí)屬不易，尤其是在日益發(fā)展、競(jìng)爭(zhēng)激烈的生物醫(yī)藥行業(yè)。去年獲評(píng)的南京市38家重點(diǎn)建設(shè)高水平新型研發(fā)機(jī)構(gòu)，更是對(duì)艾洛特綜合實(shí)力的肯定，該獎(jiǎng)項(xiàng)的評(píng)估是南京市科技局從艾洛特的、人才團(tuán)隊(duì)、收入、企業(yè)孵化等多維度進(jìn)行評(píng)判。在眾多企業(yè)中，艾洛特的綜合水平處于優(yōu)質(zhì)水準(zhǔn)，新研的多項(xiàng)指標(biāo)艾洛特均出色完成。艾洛特由院士實(shí)名控股，目前孵化企業(yè)達(dá)30家、生物醫(yī)藥有20多個(gè)，其中有4個(gè)PCT，除此之外，企業(yè)的場(chǎng)地、人員配置各方面也是在生物醫(yī)藥新研中較為突出的。因此艾洛特的核心競(jìng)爭(zhēng)力是體現(xiàn)在人才團(tuán)隊(duì)、技術(shù)積累、政策支持、運(yùn)營(yíng)管理等方面，我們定位于在新靶點(diǎn)、新結(jié)構(gòu)的創(chuàng)新發(fā)現(xiàn)并進(jìn)行資源投入，通過(guò)后期技術(shù)轉(zhuǎn)讓、技術(shù)合作和自主品種開(kāi)發(fā)獲取更大價(jià)值。
江寧藥谷：為什么選擇落地江寧藥谷？未來(lái)想在江寧藥谷這片土地上達(dá)到怎么樣的戰(zhàn)略目標(biāo)？
劉永軍博士：江寧高新區(qū)具有生物醫(yī)藥創(chuàng)新需要的政策支持、人才資源、區(qū)位優(yōu)勢(shì)、營(yíng)商環(huán)境和產(chǎn)業(yè)集群，這些因素吸引艾洛特醫(yī)藥研究院落戶(hù)江寧藥谷。未來(lái)我們將在這片沃土上筑牢兩個(gè)新藥開(kāi)發(fā)平臺(tái)，吸納金融資本與外部資源，豐富技術(shù)人才團(tuán)隊(duì)，推動(dòng)多品種臨床前和臨床研究，早日成為獨(dú)角獸企業(yè)，實(shí)現(xiàn)科創(chuàng)板上市，達(dá)成引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展和帶動(dòng)區(qū)域協(xié)同創(chuàng)新的戰(zhàn)略目標(biāo)。
撰稿 | 吳思影
校對(duì) | 楊 陽(yáng)
審核 | 王 杰
